La Food and Drug Administration (FDA) a donné le feu vert à un nouveau traitement de thérapie génique pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) âgés de 4 à 5 ans. Le traitement qui prolonge la vie, ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), a été découvert grâce à des recherches de la Muscular Dystrophy Association (MDA) financées par des donateurs comme l’AIP.
« Parce que nous avons des partenaires comme l’AIP qui croient en notre mission et la soutiennent généreusement, MDA a été en mesure de financer des recherches essentielles, de faciliter des essais cliniques novateurs et de rassembler les ressources nécessaires pour accélérer le développement de ce traitement révolutionnaire », a déclaré Donald Wood, Ph.D., président et chef de la direction de MDA. « L’approbation d’ELEVIDYS représente un grand bond en avant dans nos efforts collectifs pour lutter contre la dystrophie musculaire de Duchenne et donne de l’espoir aux patients existants et à leurs familles. »
« L’AIP est fière d’être le partenaire indéfectible de MDA depuis près de 70 ans, a déclaré le président général Edward Kelly. « Nous sortons et remplissons le coffre et organisons une foule d’autres collectes de fonds chaque année pour MDA parce que nous savons que chaque dollar que nous donnons aide à développer des thérapies qui améliorent la vie comme ELEVIDYS. Cette dernière approbation de la FDA est une nouvelle très excitante, et nous savons que d’autres se profilent à l’horizon.
La DMD est la forme la plus courante de dystrophie musculaire chez les patients pédiatriques et survient principalement chez les hommes. Elle est causée par une variante génétique du gène de la dystrophine qui réduit la quantité de protéine dystrophine dans les muscles, ce qui inhibe de plus en plus leur capacité à fonctionner. Avec le temps, la DMD devient mortelle, car la dégénérescence musculaire perturbe les fonctions pulmonaires et cardiaques.
Les traitements les plus récents comprennent des médicaments comme Exondys 51 et Vyondys 53, qui utilisent une technologie appelée « saut d’exon » qui permet au corps de produire plus de protéine dystrophine. Cette stratégie ne guérit pas la DMD, mais ralentit sa progression.
ELEVIDYS est un type différent de technologie médicale connue sous le nom de thérapie de remplacement génique. Le traitement consiste à injecter une version raccourcie du gène de la dystrophine à l’aide du virus adéno-associé (AAV) (aucun symptôme) comme porteur.
« C’est une période passionnante alors que de plus en plus de thérapies géniques pour les maladies neuromusculaires entrent en application clinique. L’approbation d’ELEVIDYS est révolutionnaire, car il s’agit de la première thérapie génique pour la DMD et est conçue pour cibler la cause sous-jacente de la maladie », a déclaré Sharon Hesterlee, Ph.D., directrice de la recherche de MDA. « Ce qui est vraiment formidable avec cette nouvelle thérapie, c’est qu’il n’y a qu’une seule perfusion au lieu des perfusions multiples qui étaient nécessaires avec les thérapies précédentes. »
La FDA a approuvé le traitement pour les enfants de 4 et 5 ans, car la recherche a montré une amélioration marquée pour ce groupe d’âge. Alors que la recherche continue de générer des données, MDA reste optimiste quant à l’approbation d’ELEVIDYS pour d’autres groupes d’âge au cours des prochains mois.
