La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha dado luz verde a un nuevo tratamiento de terapia génica para pacientes de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) de 4 a 5 años. La terapia para prolongar la vida, ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), se descubrió a través de la investigación de la Muscular Dystrophy Association (MDA) financiada por donantes como la AIB.
“Gracias a que contamos con socios como la AIB que creen en nuestra misión y la apoyan generosamente, la MDA ha podido financiar investigaciones esenciales, facilitar ensayos clínicos innovadores y reunir los recursos necesarios para acelerar el desarrollo de este tratamiento revolucionario”, dijo Donald Wood, Ph.D., presidente y director ejecutivo de la MDA. “La aprobación de ELEVIDYS significa un gran paso adelante en nuestros esfuerzos colectivos para combatir la distrofia muscular de Duchenne y brinda esperanza a los pacientes existentes y a sus familias.”
“La AIB se enorgullece de ser un socio incondicional de la MDA durante casi 70 años”, dijo el presidente general Edward Kelly. “Salimos y llenamos la bota y llevamos a cabo una serie de otras actividades de recaudación de fondos cada año para la MDA porque sabemos que cada dólar que donamos ayuda a desarrollar terapias que mejoran la vida como ELEVIDYS. Esta última aprobación de la FDA es una noticia muy emocionante, y sabemos que aún hay más en el horizonte.”
La DMD es la forma más común de distrofia muscular en pacientes pediátricos y ocurre principalmente en hombres. Es causada por una variante genética en el gen de la distrofina que reduce la cantidad de proteína de distrofina en los músculos, lo que inhibe cada vez más su capacidad para funcionar. Con el tiempo, la DMD se vuelve fatal a medida que la degeneración muscular interrumpe la función pulmonar y cardíaca.
Los tratamientos más recientes incluyen fármacos como Exondys 51 y Vyondys 53, que utilizan una tecnología llamada “salto de exón” que permite al cuerpo producir más proteína de distrofina. Esta estrategia no cura la DMD, pero ralentiza su progresión.
ELEVIDYS es un tipo diferente de tecnología médica conocida como terapia de reemplazo génico. El tratamiento consiste en inyectar una versión abreviada del gen de la distrofina utilizando el virus adenoasociado (AAV) (sin síntomas) como portador.
“Este es un momento emocionante a medida que más terapias génicas para enfermedades neuromusculares entran en la traducción clínica. La aprobación de ELEVIDYS es innovadora, ya que representa la primera terapia génica para la DMD y está diseñada para atacar la causa subyacente de la enfermedad”, dijo Sharon Hesterlee, Ph.D., directora de investigación de la MDA. “Lo que es realmente genial de esta nueva terapia es que solo necesita haber una infusión en lugar de las múltiples infusiones que se necesitaban con las terapias anteriores.”
La FDA aprobó la terapia para niños de 4 y 5 años, ya que la investigación ha demostrado una mejora notable para ese grupo de edad. A medida que la investigación en curso continúa generando datos, la MDA sigue siendo optimista de que ELEVIDYS será aprobado para grupos de edad adicionales en los próximos meses.
