{"id":84293,"date":"2023-07-20T14:23:05","date_gmt":"2023-07-20T18:23:05","guid":{"rendered":"https:\/\/www.iaff.org\/news\/traitement-revolutionnaire-de-la-duchenne-approuve-par-la-fda\/"},"modified":"2025-07-21T14:37:39","modified_gmt":"2025-07-21T18:37:39","slug":"traitement-revolutionnaire-de-la-duchenne-approuve-par-la-fda","status":"publish","type":"news","link":"https:\/\/www.iaff.org\/fr-ca\/news\/traitement-revolutionnaire-de-la-duchenne-approuve-par-la-fda\/","title":{"rendered":"Traitement r\u00e9volutionnaire de la Duchenne approuv\u00e9 par la FDA"},"content":{"rendered":"
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La Food and Drug Administration (FDA) a donn\u00e9 le feu vert \u00e0 un nouveau traitement de th\u00e9rapie g\u00e9nique pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) \u00e2g\u00e9s de 4 \u00e0 5 ans. Le traitement qui prolonge la vie, ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), a \u00e9t\u00e9 d\u00e9couvert gr\u00e2ce \u00e0 des recherches de la Muscular Dystrophy Association (MDA) financ\u00e9es par des donateurs comme l\u2019AIP. <\/p>\n<\/div>\n

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\u00ab Parce que nous avons des partenaires comme l\u2019AIP qui croient en notre mission et la soutiennent g\u00e9n\u00e9reusement, MDA a \u00e9t\u00e9 en mesure de financer des recherches essentielles, de faciliter des essais cliniques novateurs et de rassembler les ressources n\u00e9cessaires pour acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement de ce traitement r\u00e9volutionnaire \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Donald Wood, Ph.D., pr\u00e9sident et chef de la direction de MDA. \u00ab L\u2019approbation d\u2019ELEVIDYS repr\u00e9sente un grand bond en avant dans nos efforts collectifs pour lutter contre la dystrophie musculaire de Duchenne et donne de l\u2019espoir aux patients existants et \u00e0 leurs familles. \u00bb <\/p>\n<\/div>

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\u00ab L\u2019AIP est fi\u00e8re d\u2019\u00eatre le partenaire ind\u00e9fectible de MDA depuis pr\u00e8s de 70 ans, a d\u00e9clar\u00e9 le pr\u00e9sident g\u00e9n\u00e9ral Edward Kelly. \u00ab Nous sortons et remplissons le coffre et organisons une foule d\u2019autres collectes de fonds chaque ann\u00e9e pour MDA parce que nous savons que chaque dollar que nous donnons aide \u00e0 d\u00e9velopper des th\u00e9rapies qui am\u00e9liorent la vie comme ELEVIDYS. Cette derni\u00e8re approbation de la FDA est une nouvelle tr\u00e8s excitante, et nous savons que d\u2019autres se profilent \u00e0 l\u2019horizon. <\/p>\n<\/div>

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La DMD est la forme la plus courante de dystrophie musculaire chez les patients p\u00e9diatriques et survient principalement chez les hommes. Elle est caus\u00e9e par une variante g\u00e9n\u00e9tique du g\u00e8ne de la dystrophine qui r\u00e9duit la quantit\u00e9 de prot\u00e9ine dystrophine dans les muscles, ce qui inhibe de plus en plus leur capacit\u00e9 \u00e0 fonctionner. Avec le temps, la DMD devient mortelle, car la d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence musculaire perturbe les fonctions pulmonaires et cardiaques. <\/p>\n<\/div>

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Les traitements les plus r\u00e9cents comprennent des m\u00e9dicaments comme Exondys 51 et Vyondys 53, qui utilisent une technologie appel\u00e9e \u00ab saut d\u2019exon \u00bb qui permet au corps de produire plus de prot\u00e9ine dystrophine. Cette strat\u00e9gie ne gu\u00e9rit pas la DMD, mais ralentit sa progression. <\/p>\n<\/div>

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ELEVIDYS est un type diff\u00e9rent de technologie m\u00e9dicale connue sous le nom de th\u00e9rapie de remplacement g\u00e9nique. Le traitement consiste \u00e0 injecter une version raccourcie du g\u00e8ne de la dystrophine en utilisant le virus ad\u00e9no-associ\u00e9 (AAV) (aucun sympt\u00f4me) comme porteur. <\/p>\n<\/div>

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\u00ab C\u2019est une p\u00e9riode passionnante alors que de plus en plus de th\u00e9rapies g\u00e9niques pour les maladies neuromusculaires entrent en application clinique. L\u2019approbation d\u2019ELEVIDYS est r\u00e9volutionnaire, car il s\u2019agit de la premi\u00e8re th\u00e9rapie g\u00e9nique pour la DMD et est con\u00e7ue pour cibler la cause sous-jacente de la maladie \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Sharon Hesterlee, Ph.D., directrice de la recherche de MDA. \u00ab Ce qui est vraiment formidable avec cette nouvelle th\u00e9rapie, c\u2019est qu\u2019il n\u2019y a qu\u2019une seule perfusion au lieu des perfusions multiples qui \u00e9taient n\u00e9cessaires avec les th\u00e9rapies pr\u00e9c\u00e9dentes. \u00bb <\/p>\n<\/div>

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La FDA a approuv\u00e9 le traitement pour les enfants de 4 et 5 ans, car la recherche a montr\u00e9 une am\u00e9lioration marqu\u00e9e pour ce groupe d\u2019\u00e2ge. Alors que la recherche continue de g\u00e9n\u00e9rer des donn\u00e9es, MDA reste optimiste quant \u00e0 l\u2019approbation d\u2019ELEVIDYS pour d\u2019autres groupes d\u2019\u00e2ge au cours des prochains mois. <\/p>\n<\/div>

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