{"id":101843,"date":"2023-07-20T14:23:05","date_gmt":"2023-07-20T18:23:05","guid":{"rendered":"https:\/\/www.iaff.org\/news\/la-fda-aprueba-un-tratamiento-innovador-para-la-distrofia-de-duchenne\/"},"modified":"2025-07-21T14:37:37","modified_gmt":"2025-07-21T18:37:37","slug":"la-fda-aprueba-un-tratamiento-innovador-para-la-distrofia-de-duchenne","status":"publish","type":"news","link":"https:\/\/www.iaff.org\/es\/news\/la-fda-aprueba-un-tratamiento-innovador-para-la-distrofia-de-duchenne\/","title":{"rendered":"La FDA aprueba un tratamiento innovador para la distrofia de Duchenne"},"content":{"rendered":"<div class=\"wp-block-paragraph \">\n<p>La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha dado luz verde a un nuevo tratamiento de terapia g\u00e9nica para pacientes de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) de 4 a 5 a\u00f1os. La terapia para prolongar la vida, ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), se descubri\u00f3 a trav\u00e9s de la investigaci\u00f3n de la Muscular Dystrophy Association (MDA) financiada por donantes como la AIB.  <\/p>\n<\/div>\n<figure class=\"wp-block-image aligncenter size-large\"><img decoding=\"async\" src=\"https:\/\/www.iaff.org\/wp-content\/uploads\/IAFF-x-Fill-The-Boot.png\" alt=\"\"><\/figure>\n<div class=\"wp-block-paragraph \">\n<p>\u201cGracias a que contamos con socios como la AIB que creen en nuestra misi\u00f3n y la apoyan generosamente, la MDA ha podido financiar investigaciones esenciales, facilitar ensayos cl\u00ednicos innovadores y reunir los recursos necesarios para acelerar el desarrollo de este tratamiento revolucionario\u201d, dijo Donald Wood, Ph.D., presidente y director ejecutivo de la MDA. \u201cLa aprobaci\u00f3n de ELEVIDYS significa un gran paso adelante en nuestros esfuerzos colectivos para combatir la distrofia muscular de Duchenne y brinda esperanza a los pacientes existentes y a sus familias.\u201d  <\/p>\n<\/div><div class=\"wp-block-paragraph \">\n<p>\u201cLa AIB se enorgullece de ser un socio incondicional de la MDA durante casi 70 a\u00f1os\u201d, dijo el presidente general Edward Kelly. \u201cSalimos y llenamos la bota y llevamos a cabo una serie de otras actividades de recaudaci\u00f3n de fondos cada a\u00f1o para la MDA porque sabemos que cada d\u00f3lar que donamos ayuda a desarrollar terapias que mejoran la vida como ELEVIDYS. Esta \u00faltima aprobaci\u00f3n de la FDA es una noticia muy emocionante, y sabemos que a\u00fan hay m\u00e1s en el horizonte.\u201d  <\/p>\n<\/div><div class=\"wp-block-paragraph \">\n<p>La DMD es la forma m\u00e1s com\u00fan de distrofia muscular en pacientes pedi\u00e1tricos y ocurre principalmente en hombres. Es causada por una variante gen\u00e9tica en el gen de la distrofina que reduce la cantidad de prote\u00edna de distrofina en los m\u00fasculos, lo que inhibe cada vez m\u00e1s su capacidad para funcionar. Con el tiempo, la DMD se vuelve fatal a medida que la degeneraci\u00f3n muscular interrumpe la funci\u00f3n pulmonar y card\u00edaca.   <\/p>\n<\/div><div class=\"wp-block-paragraph \">\n<p>Los tratamientos m\u00e1s recientes incluyen f\u00e1rmacos como Exondys 51 y Vyondys 53, que utilizan una tecnolog\u00eda llamada \u201csalto de ex\u00f3n\u201d que permite al cuerpo producir m\u00e1s prote\u00edna de distrofina. Esta estrategia no cura la DMD, pero ralentiza su progresi\u00f3n.  <\/p>\n<\/div><div class=\"wp-block-paragraph \">\n<p>ELEVIDYS es un tipo diferente de tecnolog\u00eda m\u00e9dica conocida como terapia de reemplazo g\u00e9nico. El tratamiento consiste en inyectar una versi\u00f3n abreviada del gen de la distrofina utilizando el virus adenoasociado (AAV) (sin s\u00edntomas) como portador.  <\/p>\n<\/div><div class=\"wp-block-paragraph \">\n<p>\u201cEste es un momento emocionante a medida que m\u00e1s terapias g\u00e9nicas para enfermedades neuromusculares entran en la traducci\u00f3n cl\u00ednica. La aprobaci\u00f3n de ELEVIDYS es innovadora, ya que representa la primera terapia g\u00e9nica para la DMD y est\u00e1 dise\u00f1ada para atacar la causa subyacente de la enfermedad\u201d, dijo Sharon Hesterlee, Ph.D., directora de investigaci\u00f3n de la MDA. \u201cLo que es realmente genial de esta nueva terapia es que solo necesita haber una infusi\u00f3n en lugar de las m\u00faltiples infusiones que se necesitaban con las terapias anteriores.\u201d <\/p>\n<\/div><div class=\"wp-block-paragraph \">\n<p>La FDA aprob\u00f3 la terapia para ni\u00f1os de 4 y 5 a\u00f1os, ya que la investigaci\u00f3n ha demostrado una mejora notable para ese grupo de edad. A medida que la investigaci\u00f3n en curso contin\u00faa generando datos, la MDA sigue siendo optimista de que ELEVIDYS ser\u00e1 aprobado para grupos de edad adicionales en los pr\u00f3ximos meses.  <\/p>\n<\/div><div class=\"wp-block-paragraph \">\n<p><\/p>\n<\/div>","protected":false},"featured_media":101844,"menu_order":0,"template":"","tags":[],"class_list":["post-101843","news","type-news","status-publish","has-post-thumbnail","hentry"],"acf":[],"publishpress_future_workflow_manual_trigger":{"enabledWorkflows":[]},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.iaff.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/news\/101843","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.iaff.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/news"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.iaff.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/news"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.iaff.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/news\/101843\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.iaff.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/101844"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.iaff.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=101843"}],"wp:term":[{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.iaff.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=101843"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}